Alkeus Anuncia Financiamento Série B de US$ 150 Milhões, Apoiando o Caminho de Registro Rápido para o gildeuretinol (ALK

Dec 16, 2023

Fundador da Vertex e pioneiro da indústria, Joshua Boger, Ph.D. nomeado como Presidente Executivo da Alkeus

CAMBRIDGE, Mass., 05 de junho de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Alkeus Pharmaceuticals anunciou hoje que levantou um financiamento Série B de US$ 150 milhões para apoiar o registro e o lançamento do gildeuretinol (ALK-001), um potencial modificador de doenças de precisão medicamento para o tratamento da doença de Stargardt, uma das principais causas genéticas de cegueira em crianças e adultos jovens. O financiamento foi liderado pela Bain Capital Life Sciences, com participação adicional da TCGX, Wellington Management e Sofinnova Investments. A Alkeus também anunciou hoje que Joshua Boger, Ph.D., pioneiro da indústria de biotecnologia e fundador da Vertex Pharmaceuticals, juntou-se à Alkeus como presidente executivo.

"Os rendimentos deste financiamento de US$ 150 milhões permitirão à Alkeus expandir nossa equipe e direcionar o gildeuretinol para a submissão ao NDA e aprovação do FDA o mais rápido possível", disse Leonide Saad, Ph.D., CEO, presidente e co-fundador da Alkeus. "Estou entusiasmado por trabalhar lado a lado com Joshua como presidente executivo enquanto construímos uma empresa focada no paciente. A profunda experiência de Joshua liderando o desenvolvimento e a comercialização bem-sucedidos de medicamentos transformadores será de grande valor para a Alkeus durante este período de crescimento organizacional, em preparação para o lançamento do gildeuretinol."

A doença de Stargardt é uma das principais causas de cegueira em crianças e adultos jovens, afetando mais de 30.000 pessoas nos Estados Unidos e mais de 150.000 em todo o mundo. Os pacientes com doença de Stargardt normalmente nascem com visão normal, mas mutações no gene ABCA4 levam à dimerização acelerada – ou aglomeração – da vitamina A no olho, causando danos à retina e subsequente perda progressiva da visão, começando aos cinco anos de idade. idade. Gildeuretinol é o primeiro e único medicamento em desenvolvimento clínico a abordar o mecanismo subjacente da doença de Stargardt, reduzindo substancialmente a dimerização da vitamina A no olho, sem qualquer impacto na visão normal. Os dados clínicos da fase 2 mostraram uma redução estatisticamente e clinicamente significativa dos danos na retina em pacientes de Stargardt. O FDA dos EUA concedeu a designação de terapia inovadora e a designação de medicamento órfão ao gildeuretinol (ALK-001). A Alkeus planeja enviar um NDA para aprovação do gildeuretinol em 2024.

"Stargardt é uma doença progressiva e debilitante que leva inevitavelmente a uma perda de visão devastadora. A causa genética está bem caracterizada, mas até o momento não há tratamento eficaz", disse Joshua Boger, Ph.D., presidente executivo da Alkeus. "Leonide e a equipe da Alkeus trouxeram o gildeuretinol do laboratório para dados clínicos positivos e convincentes em vários estágios da doença, incluindo um estudo de Fase 2 controlado por placebo em pacientes com doença avançada, onde relatamos um estudo estatístico e retardo clinicamente significativo da doença. Dados clínicos adicionais mostram a interrupção da doença em pacientes, incluindo crianças."

O Dr. Boger continuou: "Agora estamos preparados para tornar esta medicina transformadora uma realidade para todos os pacientes de Stargardt".

Sobre Gildeuretinol (ALK-001) O gildeuretinol foi concebido por pesquisadores como uma nova forma especificamente deuterada de vitamina A que reduz muito a dimerização da vitamina A, com o potencial de retardar ou interromper a progressão da perda de visão em pacientes de Stargardt sem interromper o ciclo visual. Em estudos pré-clínicos, o gildeuretinol diminuiu a dimerização da vitamina A em mais de 80% e preveniu o desenvolvimento da cegueira em um modelo animal genético da doença. Em um estudo de Fase 2, duplo-cego, controlado por placebo, com duração de 2 anos (n = 50) em pacientes Stargardt com doença avançada, o tratamento com gildeuretinol uma vez ao dia na forma de comprimido resultou na redução do dano retiniano em comparação com o placebo, com base em observaram taxas de crescimento em lesões atróficas medidas por autofluorescência de fundo de olho (FAF). A droga foi bem tolerada, com segurança compatível com o perfil bem caracterizado da vitamina A. Em crianças e adultos jovens com estágio inicial da doença de Stargardt, o gildeuretinol pareceu interromper o processo da doença, evitando danos adicionais à retina e perda de visão. Ensaios clínicos adicionais de gildeuretinol na doença de Stargardt estão em andamento, incluindo um ensaio clínico totalmente registrado, randomizado e controlado por placebo (n = 80) em pacientes de Stargardt com doença intermediária, com previsão de leitura de dados de primeira linha em 2025. Além disso, um O estudo de fase 3 (n = 200) de gildeuretinol em pacientes com atrofia geográfica (GA) secundária à degeneração macular relacionada à idade seca (AMD) está agora totalmente inscrito e deve ser lido no final de 2023.